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Gracias a los avances científicos, hoy es posible tener esperanza frente al tratamiento o cura de enfermedades que antes eran difíciles de manejar. Recientemente, investigadores de la Universidad Católica de América, en Washington, presentaron sus avances en el diseño de un virus sintético que llevaría terapia génica a las células. En este artículo te contamos sobre las aplicaciones de la terapia génica para curar enfermedades y su relación con los virus.
La terapia génica (gene therapy en inglés) es un campo revolucionario de la medicina que busca tratar enfermedades mediante la introducción de material genético en las células del paciente. Este enfoque terapéutico tiene el potencial de corregir directamente las causas subyacentes de las enfermedades en lugar de simplemente aliviar los síntomas. "La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad", señala el National Human Genome Research Institute.
Se basa en el conocimiento de los genes y su función, y utiliza vectores virales o técnicas de edición genética para entregar el material genético que funcionará como correctivo. A medida que la investigación avanza, la terapia génica está mostrando promesas en el tratamiento de una amplia gama de trastornos genéticos. Su avance brinda esperanza a aquellos que padecen enfermedades actualmente incurables.
La nanotecnología está revolucionando el mundo de la salud. Gracias a esta, se están construyendo vectores de virus artificiales que podrían ingresar a las células y editar los genes. El equipo de investigadores de la Universidad Católica de América, liderados por el bioquímico Venigalla Rao, aprovechó nanomateriales para desarrollar una terapia génica. Generaron un virus modificado, que invade solo bacterias, para que fuese capaz de ingresar a las células y editar genes.
Este virus, llamado bacteriófago T4, contenía cargas de ácido nucleico y proteínas. Fue sometido a varios experimentos, hasta desarrollar un método que permitiría construir vectores virales artificiales AVV programados con biomoléculas que pudieran hacer reparaciones moleculares. En sus experimentos, introdujeron con éxito un gen completo de distrofia (una proteína relacionada con la reparación de las células de los músculos) en células humanas.
Todos los resultados de esta interesante investigación se encuentran publicados en el artículo Design of bacteriophage T4-based artificial viral vectors for human genome remodeling en la Revista Nature Communications. Aunque el equipo investigador señala la necesidad de seguir estudiando este método para evaluar su seguridad, este tiene un gran potencial para tratar enfermedades poco frecuentes.
La terapia génica es uno de los avances médicos con más proyección. Las enfermedades que tienen su origen en factores genéticos hereditarios, así como los trastornos desarrollados, podrían ser tratados con terapia génica. Ya se han realizado pruebas exitosas en la curación de inmunodeficiencias primarias. Asimismo, se han realizado pruebas con algunos tipos de cáncer para alterar las células tumorales, que aún se encuentran en fases experimentales o de ensayo clínico. A continuación, señalamos algunas de las áreas de aplicaciones de la terapia génica:
Enfermedades genéticas hereditarias: La terapia génica ofrece la posibilidad de corregir directamente los defectos genéticos responsables de enfermedades como la fibrosis quística, la distrofia muscular, la anemia de células falciformes y la hemofilia, entre otras.
Cáncer: Se están desarrollando enfoques de terapia génica para tratar el cáncer, como la introducción de genes supresores de tumores o la modificación genética de las células del sistema inmunológico para que ataquen selectivamente las células cancerosas.
Enfermedades oculares: La terapia génica ha mostrado promesas en el tratamiento de enfermedades oculares hereditarias como la amaurosis congénita de Leber o la retinosis pigmentaria, mediante la entrega de genes funcionales a las células de la retina.
Enfermedades neurodegenerativas: Se está investigando la terapia génica como una opción de tratamiento para enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson y la enfermedad de Huntington, con el objetivo de reemplazar o reparar los genes defectuosos involucrados en estas enfermedades.
No obstante, este avance con los virus artificiales y sus aplicaciones en la terapia génica, no es la única noticia positiva en este ámbito. Recientemente, la FDA aprobó la primera terapia génica para algunos pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Esta terapia se llama Elevidys y es desarrollada por la farmacéutica Sarepta Therapeutics. Asimismo, en Europa hay un consorcio llamado Magic, que responde a las siglas en inglés de "Models and Genetic therapIes for rare neuromusCulas diseases", el cual busca una terapia génica contra la distrofia muscular.
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